Precision Oncology in Clinical Practice: Insights from the Marche Region Molecular Tumor Board with a Focus on Cholangiocarcinoma

Recent literature highlights the significant benefits of precision oncology for cancer patients, based on a personalized medicine approach that integrates genetic and epigenetic information to select the most appropriate treatment. Molecular testing, particularly Next Generation Sequencing (NGS), plays a central role; however, its routine implementation remains challenging, making participation in clinical trials and data sharing essential. To address this complexity, Molecular Tumor Boards (MTBs) have been established as multidisciplinary teams including oncologists, pathologists, pharmacists, researchers and geneticists. Through integrated interpretation of clinical and molecular data, MTBs provide evidence-based therapeutic recommendations, improving patient management and clinical outcomes. In 2021, the Research and Cancer Centre of Marche (“Centro Oncologico e di Ricerca” - CORM) and the first regional MTB were established at the Azienda Ospedaliero-Universitaria (AOU) delle Marche in Ancona. This study reviewed four years of MTB activity to assess its impact on therapeutic strategies. Results showed that although standard therapies were recommended for most of the patients discussed, MTB-driven recommendations had a meaningful clinical impact in a subset of cases: 12.6% were deemed eligible for clinical trials, immediate therapy changes were recommended for 3.1%, a therapy change upon disease progression was suggested in 0.5%, and requests for Expanded Access Programs (EAPs) were made in 1%. Among tumors, the multidisciplinary approach proved particularly valuable in cholangiocarcinoma (CCA), the most frequently discussed tumor type. Finally, the study explores the potential of liquid biopsy to further characterize the molecular landscape of CCA and inform disease monitoring, providing a conceptual rationale for the future integration of personalized molecular tests alongside routine MTB evaluations.

La letteratura recente evidenzia i significativi benefici dell’oncologia di precisione per i pazienti oncologici, basata su un approccio di medicina personalizzata che integra informazioni genetiche ed epigenetiche per selezionare il trattamento più appropriato. I test molecolari, in particolare il Next Generation Sequencing (NGS), svolgono un ruolo centrale; tuttavia, la loro applicazione quotidiana rimane complessa, rendendo essenziali la partecipazione a trial clinici e la condivisione dei dati. Per gestire questa complessità, sono stati istituiti i Molecular Tumor Boards (MTB), team multidisciplinari che comprendono oncologi, patologi, farmacisti, ricercatori e genetisti. Attraverso l’interpretazione integrata dei dati clinici e molecolari, gli MTB forniscono raccomandazioni terapeutiche basate sull’evidenza, migliorando la gestione dei pazienti e gli outcome clinici. Nel 2021, presso l’Azienda Ospedaliero-Universitaria (AOU) delle Marche ad Ancona, sono stati istituiti il Centro Oncologico e di Ricerca (CORM) e il primo MTB regionale. Lo studio ha analizzato quattro anni di attività dell’MTB per valutarne l’impatto sulle strategie terapeutiche. I risultati hanno mostrato che, sebbene la maggior parte dei pazienti fosse indirizzata a terapie standard, le raccomandazioni dell’MTB hanno avuto un impatto clinico significativo: 12,6% eleggibili per trial clinici, 3,1% cambi terapeutici immediati, 0,5% cambio terapia in caso di progressione e 1% richieste per programmi di Accesso Espanso (EAP). Tra i tumori, l’approccio multidisciplinare si è rivelato particolarmente utile nel colangiocarcinoma (CCA), il tipo di tumore più frequentemente discusso. Infine, lo studio esplora il potenziale della biopsia liquida per caratterizzare più approfonditamente il panorama molecolare del CCA e per orientare il monitoraggio della malattia, fornendo una base concettuale per una futura integrazione di test molecolari personalizzati nelle valutazioni di routine dell’MTB.